2月10日,礼来和罗氏分别宣布其抗Aβ单抗solanezumab和gantenerumab在一项治疗常染色体显性阿尔茨海默病(ADAD)的II/III期DIAN-TU研究中未到达主要终点。
DIAN-TU-研究旨在评估礼来的solanezumab、罗氏的gantenerumab较安慰剂对于延缓ADAD患者认知衰退并改善其疾病相关生物标志物的疗效和安全性。该研究共纳入例患者,平均随访时间为5年,最长达7年。
结果表明,这两个药物都未能到达改善患者DIAN多元认知终点的主要终点。安全性方面,gantenerumab治疗组最常见的不良反应为注射部位反应、鼻咽炎以及淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA),表现为脑水肿或微出血。其中,大多数患者的ARIA无症状,或为轻微症状。试验具体数据将在之后进行的医学会议上公布。
染色体显性阿尔茨海默病(ADAD)又被称为家族性AD或显性遗传性AD(DIAD),这是一种罕见的遗传性AD,主要由APP、PSEN1或PSEN2基因的单基因突变引起。据估计,全球AD患者中,大约只有不到1%的患者被认由基因突变引起。该疾病较常见的散发性AD患者,通常发病年龄较早,症状多在30~60岁之间出现。
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