TUhjnbcbe - 2021/7/18 13:32:00
Chiesi公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了FERRIPROX?(去铁酮）用于治疗3岁及以上成人和儿童镰刀型细胞贫血症（sicklecelldisease，SCD）患者或其他贫血引起的输血性铁超载。FDA的批准扩大了FERRIPROX适应症范围，囊括SCD或其他贫血患者以及地中海贫血患者，且无论之前是否服用过铁螯合剂。在美国，大约有0万人患有SCD，与普通人群相比，SCD的预期寿命会缩短20多年。SCD患者通常在2岁前确诊，严重的患者在儿童早期就开始经历疼痛危机。许多人需要住院治疗和长期输血来控制疾病并发症。疾病并发症包括早发性中风、急性胸部综合征和多器官衰竭。肾脏并发症影响近30-50%的镰刀型细胞贫血症患者，占成人SCD患者死亡率的6-8%。Chiesi全球罕见病负责人Gia